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研发DNA药物还有很长的路要走

2017-10-17 09:55 来源:科技日报

  “个性化医疗,将会治愈所有的疾病吗?”10月13日,第二届北京国际医学工程大会暨产品与技术交易博览会上,2004年诺贝尔化学奖得主、中国科学院外籍院士阿龙·切哈诺沃抛出了这样一个问题。

  让生命延长呼唤DNA药物

  “21世纪之后,人类寿命会更长。比如可能会延长20-30年,或者是在这个世纪末的时候能活到120岁、130岁。”阿龙·切哈诺沃说。为什么可以如此长寿?

  “由于很多基因突变造成遗传基因上的缺陷,对于以前来讲不可能知道的病因,通过个性化医疗就可能克服。”他表示。

  个性化医疗,又称精准医疗,是指以个人基因组信息为基础,结合蛋白质组、代谢组等相关内环境信息,为病人量身设计出最佳治疗方案,以期达到治疗效果最大化和副作用最小化的一门定制医疗模式。

  “通过研究人类的DNA,对可能发生的疾病进行提前预知,研发出个性化的DNA药物,可以让人类延长生命。” 阿龙·切哈诺沃指出同一类药物对病人效果不一样。

  一项对患乳腺癌病人的追踪研究表明,使用同样的药物几年后,一些病人去世或病情没有明显好转,而另一群人病情却有好转,有的甚至治愈。“因此我们需要看两个患相同病症的人DNA有什么不同,针对疾病进行基因筛选,就会知道哪些药物能真正‘对症下药’。”阿龙·切哈诺沃认为,通过疾病筛选可以找到人类未来会患何种病症的基因突变,可采取相关措施来延长人们的寿命。

  遭遇个性化治疗障碍

  “我们都希望青春永葆,获得永生,这个梦想能不能实现?”虽然个性化医疗前景美好,但是阿龙·切哈诺沃却表示,个性化医疗还面临着诸多障碍。

  如果说以阿司匹林为代表的第一次药物革命是偶然发现,第二次革命则是化合物组合和筛选的发生。“第三次革命则是个性化的药物,我们可以提前知道患者得什么病。个性化药物也即DNA药物,可以有预见的开发出药物,医生可以告诉病人改变行为方式,以此来预防疾病。”阿龙·切哈诺沃说。

  不过他表示,不是解决一个基因的突变就能解决问题,有些病有好多基因突变,是一个多极导致的疾病转变。

  因此,个性化医疗面临着诸多个性化的障碍。病人基因的不稳定,导致治疗也不稳定;人们的生活方式、环境、基因型复杂,导致治疗方式复杂和不同……

  畅销药时代已经结束

  在阿龙·切哈诺沃看来,个性化医疗还面临着更广泛的障碍。

  “仅比起靶标识别和确认来,这些障碍呈现更加广泛化和复杂化。许多疾病,比如新陈代谢疾病和精神疾病是多基因引起的并且基因产品间的因果关系还未明确;恶性肿瘤的特征是基因组的不稳定性,并且因此靶标也不稳定;人体试验的复杂性,比如激素替代治疗、血管支架的复杂性。” 阿龙·切哈诺沃说。

  同时,阿龙·切哈诺沃说,目前人类非常缺少可靠的动物模型,比如在神经退化、癌症、代谢疾病等领域的疾病。“畅销药的时代已经结束,治愈一种疾病可能会有几种药物,患者吃哪几种药可能没有太大区别。” 阿龙·切哈诺沃直言不讳地说,“而开发新的药物费用非常非常高,有时候一个药物开发达到几十亿美元。”此外,不容忽视的是生命伦理学方面的问题。阿龙·切哈诺沃说,人们担心如果制药厂知道病人的基因组排序,个人信息会不会被泄露等。

(责任编辑:王蔚)

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