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不用病毒 纳米颗粒也能递送CRISPR“剪刀”

2017-10-10 08:44 来源:科技日报

  英国《自然·生物医学工程》杂志日前在线发表的一篇论文,介绍了通过纳米颗粒而非病毒来递送CRISPR基因组编辑分子的方法。实验中,美国科学家利用这种非病毒递送方法,有效纠正了引起小鼠杜氏肌营养不良症的遗传突变。

  CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”,现已发展成为该领域最炙手可热的研究工具之一。以往研究表明,通过介入,CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变,效率比既往基因编辑技术更高。目前,CRISPR技术在医疗健康方面的应用潜力,取决于将三种DNA编辑组件——Cas9 DNA剪切酶、向导RNA以及待插入基因组的DNA供体有效递送至特定的靶细胞。病毒可用来转运这些分子,但是存在安全隐患,运量也有限,更重要的是,其会降低CRISPR组件的编辑效率。

  此次,美国加州大学伯克利分校科学家尼仁·穆希、艾琳娜·康柏及其同事通过研究表明,CRISPR组件可被包装在单个纳米金粒子周围,然后包裹在保护性聚合物内。该纳米粒子可以将CRISPR组件有效递送至各种不同细胞内,即是说,一种有效的非病毒CRISPR递送机制出现。

  他们的实验同时表明,基因编辑通过同源介导的双链DNA修复(修复由Cas9 DNA剪切酶造成的DNA双链断裂的最准确机制)进行,而且作为实验对象的杜氏肌营养不良症小鼠,其肌肉组织内的脱靶编辑已降到最低。杜氏肌营养不良症是一种X染色体隐性遗传疾病,病患会因骨骼肌不断退化而出现肌肉无力或萎缩,导致不便行走,医学界尚无有效疗法。

  总编辑圈点

  如何将用于基因编辑的Cas9蛋白和向导RNA有效运送到特定靶细胞,一直是CRISPR/Cas9技术有效性的关键挑战之一。用病毒当成运输载体的问题在于,Cas9完成切割任务后,细胞仍会继续生产此种蛋白。其实,科学家们一直在寻找替代运输工具,如今有所突破,希望就寄托在纯金纳米颗粒上。现在看来,它表现不错,用它来递送基因编辑分子,同样在小鼠身上纠正了引起病症的遗传突变。确实,在CRISPR这一充满活力的领域,你总可以期待各种新突破,而且,它常常会比你期待的更快到来。

(责任编辑:王蔚)

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