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美或批准首个癌症基因疗法

2017-07-17 11:13 来源:中国科学报

  CAR-T 疗法成为针对癌症患者的一个富有吸引力的选择。

  美国食品和药品监督管理局(FDA)的外部顾问日前对一种癌症基因疗法表示支持,即通过基因工程设计患者自身的免疫细胞来攻击和消灭癌症。

  在7月12日进行的全体投票中,FDA下属肿瘤药物咨询委员会以10比0的投票确定了一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法的好处大于风险。此次投票的背景是,该机构正在考虑是否要对一种名为“tisagenlecleucel”的药物给予首次批准,该药物是由瑞士诺华制药公司生产的。

  通常情况下,FDA并没有义务遵循其顾问的建议,但它通常都会这样做。

  诺华公司正在寻求批准使用tisagenlecleucel治疗患有白血病的儿童和年轻人,这种白血病又被称为急性B细胞淋巴细胞白血病,它对之前的治疗方法没有足够的反应,或者在治疗后又会复发。在美国,大约15%的患有急性淋巴细胞白血病的儿童和年轻人会复发。

  研究表明,在这种情况下,CAR-T疗法可以产生持久的再治疗效果。在2015年开始的一项重要试验中,63名参与者中有52人(82.5%)经历了全面的病情缓解。这项未发表的试验没有对照组,因此调查人员还不能确定该治疗有多少效果。但许多此类试验的参与者在数月或数年里都没有再次罹患癌症。

  FDA的许多顾问都对这项疗法赞不绝口。“这是一个重大的进步,它正在开创一个新时代。”该委员会成员之一、美国国立卫生研究院儿科肿瘤学家Malcolm Smith说。Timothy Cripe是俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院的肿瘤学家,他称这是他一生中所见过的最令人兴奋的事情之一。

  CAR-T疗法首先从患者自身采集在免疫反应中发挥重要作用的T细胞,然后进行重新“编程”,所得到的T细胞含有嵌合抗原受体,能识别并攻击癌变细胞,因此可重新注入患者体内用于治疗。

  诺华公司的上述临床试验结果显示,82.5%的急性B细胞淋巴细胞白血病患者在接受CAR-T治疗3个月后,病情获得完全或部分缓解,治疗1年后的复发率为64%,存活率为79%。

  诺华公司首席执行官布鲁诺·斯特里吉尼在一份声明中说:“这个委员会一致推荐CAR-T疗法,使我们更接近于给有需要的患者提供首次获得商用许可的CAR-T疗法。”

  急性B细胞淋巴细胞白血病是一种恶性肿瘤性疾病,异常增生的原始细胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能。这种疾病的治疗方案较为有限,其中儿童和青少年患者5年无复发存活率仅为10%至30%。

  CAR-T疗法是广受关注的一种癌症疗法。除了诺华,美国风筝制药公司与朱诺治疗公司也在研发CAR-T疗法。但今年早些时候,因临床试验中数名患者脑水肿死亡事件,朱诺治疗公司正式终止了针对成年人复发难治型急性B细胞淋巴细胞白血病的基因疗法临床试验。

  风筝制药公司首席执行官阿里·贝勒德格伦在上述委员会投票前发表博客文章说,今天他是诺华“最热情的拉拉队队员”,这个投票不是关于生意或者竞争,而是关于“推进一项有潜力变革癌症疗法的令人兴奋的技术”。

  与此同时,一些委员会成员对CAR-T疗法的不确定因素表示担忧。这些因素包括用于制造细胞的病毒可能获得复制的能力,或者不恰当地插入外来基因会使T细胞发生癌变。该委员会还指出了这种疗法以及重新引入不同种类T细胞和其他免疫细胞的不确定效果。

  CAR-T疗法是存在风险的,并且对于任何长期的毒性作用人们知之甚少。但密苏里州圣路易斯华盛顿大学医学院肿瘤学家、FDA肿瘤药物咨询委员会主席Bruce Roth说,接受这种疗法的年轻患者几乎没有其他选择,而那些替代疗法本身也有其自身的风险。“虽然我对晚期毒性有一些担忧,但你必须首先成为一个长期的幸存者才有机会担心晚期的毒性。”他说,“我想这就是这种药物所能带给我们的。”

(责任编辑:王蔚)

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